L'HEMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE ou HPN

L'HEMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE ou HPN

L'HPN se caractérise par la perte de certaines protéines à la surface des cellules du sang dont les globules rouges. Certaines de ces protéines ont pour fonction de protéger les globules rouges de la destruction par le système du complément présent naturellement dans notre sang.
Par conséquent les globules rouges des patients HPN sont anormalement détruits dans leurs vaisseaux. Cette destruction aboutit à une baisse de l'hémoglobine ou anémie. Cette dernière est dite hémolytique car elle est liée à une destruction (lyse) des globules rouges et non à un défaut de production par la moelle.
  • Quels sont les symptômes ?
Le recyclage de l'hémoglobine libérée par les globules rouges induit un ictère (jaunisse) lié à l'accumulation de bilirubine. L'hémoglobine libre qui passe dans les urines est responsable de l'hémoglobinurie (urines rouges porto).
Les patients ayant une HPN peuvent présenter les symptômes suivants : fatigue, essoufflement, douleurs abdominales, douleurs à la déglutition, troubles de l'érection, urines porto. Ces symptômes sont souvent majorés en cas d'infection.
Les autres complications associées à l'HPN sont la formation possible de caillots dans les vaisseaux sanguins (veines et artères).
L'HPN peut apparaitre de façon isolée, précéder ou faire suite à une aplasie médullaire idiopathique.
La proportion de cellules HPN dans le sang du patient est corrélée aux symptômes : les patients ayant une très faible proportion de cellules HPN n'ont en général pas de symptômes. Un simple suivi est alors réalisé.
  • Quel traitement ?
Lorsque l'HPN s'accompagne de symptômes : anémie nécessitant des transfusions, douleurs importantes, ou formation de caillots, un traitement est nécessaire.
Le traitement de l'HPN isolée (ou associée à une aplasie médullaire peu sévère) repose sur le blocage du complément par un anticorps, l'eculizumab. Ce traitement est très efficace mais nécessite des perfusions régulières (tous les 15 jours) par voie intraveineuse et doit être poursuivi à vie une fois débuté.
Ce traitement nécessite des précautions particulières car le complément protège contre les infections : la vaccination contre le méningocoque (2 vaccins différents : MENVEO® et BEXSERO® sont à réaliser tous les 3 ans) et un traitement par amoxicilline tous les jours sont nécessaires du fait de l’extrême gravité de cette infection.
Le traitement de l'aplasie médullaire associé à une petite population de cellules HPN est identique à celui de l'aplasie médullaire idiopathique.
  • Quel suivi ?
Les patients ayant une HPN doivent avoir un suivi hématologique régulier qu'ils aient ou non un traitement.
La moelle ne fonctionne pas normalement même lorsque les chiffres de globules blancs et de plaquettes sont normaux. Ceci nécessite de surveiller la numération et la moelle régulièrement.

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