> ACCUEIL / TRAITEMENTS / AUTRES TRAITEMENTS

AUTRES TRAITEMENTS

Il s’agit de traitements alternatifs aux traitements immunosuppresseurs qui stimulent les cellules souches de la moelle : ce sont des agonistes de la thrombopoïétine (Eltrombopag ou Romiplostine) et les androgènes.

Les agonistes de la thrombopoïetine (TPO)
L‘Eltrombopag en monothérapie permet d’obtenir une réponse globale (sur les 3 lignées) chez environ 30% des patients réfractaire aux traitements antérieurs. Cette réponse survient entre 4 et 12 semaines de traitement. Ses principaux effets secondaires sont des troubles digestifs (diarrhées), des anomalies du bilan hépatique et plus rarement des éruptions cutanées.

En première ligne ce traitement est en cours d’évaluation en association au traitement par SAL ciclosporine dans un protocole européen pour savoir s’il permet réellement d’améliorer le taux de réponse et/ou la vitesse de réponse sans augmenter de façon significative les effets secondaires. Il n’y a actuellement pas d’indication à utiliser cette tri-thérapie en 1ère intention en dehors du protocole.

En 1ère ligne, le Révolade® peut être proposé aux patients ayant une contre-indication aux autres traitements.

Une fois la meilleure réponse obtenue (stabilisation de l’hémogramme) une décroissance progressive doit être réalisée pour limiter le risque de rechute.

Une surveillance médullaire (frottis de moelle et étude cytogénétique) et le suivi du clone HPN doivent être réalisés tous les ans.

L’efficacité semble être la plus importante dans les formes idiopathiques.
 
Androgènes :
L’efficacité des androgènes dans les aplasies médullaires idiopathiques mais aussi constitutionnelles (Anémie de Fanconi et Dyskératose congénitale) est connue depuis plus de 30 ans cependant du fait des effets secondaires potentiels ces traitements sont réservés aux patients inéligibles ou en échec des autres traitements. Le taux de réponse est de l’ordre de 30%. Ils sont contre-indiqués chez les hommes ayant une pathologie prostatique. Les principaux effets secondaires sont la virilisation (raucité de la voix, hyperpilosité chez les femmes), la toxicité hépatique (anomalies du bilan hépatique de façon aigue et à long terme, tumeurs hépatiques bénignes et malignes), l’ostéoporose et les anomalies du bilan lipidique. Ces effets indésirables justifient une surveillance rapprochée. En cas de réponse stable, le traitement sera diminué progressivement pour trouver la dose minimale efficace. En France, deux molécules sont disponibles : Danatrol® et Nilevar®.

Prochaine RCP

TOUS LES 1er et 3ème MERCREDIS DU MOIS
SALLE DE STAFF TREFLE 3
HOPITAL SAINT LOUIS et PAR TELEPHONE ou VISIOCONFERENCE

Vous trouverez toutes les dates de la RCP sur l'espace professionnel rubrique avis d'experts

A RETENIR : Vendredi 7 octobre 2022 : Journée annuelle aplasies médullaires , Hôpital Saint-Louis Paris

Appel à projets Labélisation 2022

Espace professionnel : vous devez créer un compte pour avoir accès à cet espace : cliquer sur "s'identifier"


 

RIME : à compter du 17/03/2021, nouvelles versions d'information /non opposition et de consentement (v4.0 du 28/01/2021); documents disponibles à la rubrique professionelle et espace patient

Recommandations générales destinées aux médecins généralistes pour le suivi d'un patient atteint de la maladie de Fanconi

Recommandations générales pour le suivi d'un patient atteint de la maladie de Fanconi

2nd ESH-EBMT Translational Research Conference November 18-20, 2022 PARIS

Bone Marrow Failure Syndromes:

From the cell to the cure of the disease

Chairs: Tim Brümmendorf, Régis Peffault de Latour, Carlo Dufour, Antonio Risitano

+

VIVRE AVEC UNE MALADIE RARE - Les cahiers ORPHANET

Vivre avec une maladie rare en  France - Aides et Prestations,  Les Cahiers d'Orphanet, Série Politique de santé, décembre 2021
https://www.orpha.net
/orphacom/cahiers/docs/FR/Vivre_avec_
une_maladie_rare_en_France.pdf

ACTUALITÉS

Vidéo autour de la Maladie de Fanconi

+
Informations Covid-19 et Vaccination contre le Sarscov2 destinées aux patients atteints d’Aplasies médullaires et HPN- mise à jour le 7 décembre 2021

+
RIME : Observatoire des insuffisances médullaires. Contactez-nous pour une mise en place téléphonique ou par visioconférence.

+
Voir toutes les actualités

AGENDA

08-10-2021
A retenir : Journée nationale du centre de référence le vendredi 7 octobre 2022, Hôpital Saint-Louis et en visioconférence, Paris.
+

Voir tout l'agenda