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L'HEMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE ou HPN

QU'EST CE QUE L'HPN

L'HPN est une pathologie acquise (non génétique) qui se caracterise par la perte de certaines proteines à la surface des cellules du sang et en particulier des globules rouges. Certaines de ces proteines ont pour fonction de proteger les globules rouges de la destruction par le système du complément présent naturellement dans notre sang.

Par consequent les globules rouges des patients HPN sont anormalement detruit dans leur vaisseaux. Cette destruction aboutit à une baisse de l'hémoglobine ou anémie. Cette dernière est dite hémolytique car due à une destruction (lyse) des globules rouges (hémo) et non à un defaut de production par la moelle.

QUELS SONT LES SYMPTOMES

Le recyclage de l'hemoglobine libérée par les globules rouges induit un ictère (jaunisse) lié à l'accumulation de bilirubine. L'hemoglobine libre qui passe dans les urines est responsable de l'hemoglobinurie (urines rouges porto).

Les patients ayant une HPN peuvent présenter les symptomes suivants : fatigue, essouflement, douleurs abdominales, douleurs à la deglutition, troubles de l'erection, urines porto. Ces symptomes sont souvent majorés en cas d'infection.

Les autres complications associés à l'HPN sont la formation possible de caillots dans les vaisseaux sanguins (veines et artères).

L'HPN peut apparaitre de façon isolée, précéder ou faire suite à une aplasie médullaire idiopathique.

La proportion de cellules HPN dans le sang du patient est corrélée aux symptomes : les patients ayant une très faible proportion de cellules HPN n'ont en général pas de symptomes. Un simple suivi est alors réalisé.

QUEL TRAITEMENT

Lorsque l'HPN s'accompagne de symptomes : anémie necessitant des transfusions, douleurs importantes, ou formation de caillots, un traitement est nécessaire.

Le traitement de l'HPN isolée (ou associée à une aplasie médullaire peu sévère) repose sur le blocage du complément par un anticorps, l'eculizumab. Ce traitement est tres efficace mais nécessite des perfusions régulières (tous les 15 jours) par voie intraveineuse et doit être poursuivi à vie une fois debuté.

Ce traitement nécessite des precautions particulières car le complément protège contre les infections : la vaccination contre le meningocoque (2 vaccins différents : MENVEO® et BEXSERO® à réaliser tous les 3 ans) et un traitement par amoxicilline tous les jours sont nécessaires.

Le traitement de l'aplasie médullaire associée à une petite population de cellules HPN est identique à celui de l'aplasie médullaire idiopathique.

QUEL SUIVI

Les patients ayant un HPN doivent avoir un suivi hématologique regulier qu'ils aient ou non un traitement.

La moelle ne fonctionne pas normalement même lorsque les chiffre de globules blancs et de plaquettes sont normaux. Ceci nécessite de surveiller la numeration et la moelle regulièrement.

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